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        在研580種藥物 哪些領域受追捧

        發布時間:2020-05-19 14:55:39作者:劉小東來源:醫藥經濟報

        研究和開發適合兒童和嬰兒的創新藥是美國生物制藥公司的重要優先事項。研究人員正在研究開發滿足嬰兒、兒童和青少年獨特需求的藥物,這些開發中的藥物帶來了希望,意味著過去幾十年來在兒童健康方面的顯著改善將繼續下去,甚至還會加速。  

        由于新的治療技術和手段取得的進展,2008-2014年間被診斷出癌癥的兒童中有83%生存期為5年或更長時間,而1970年中期這一比例僅為58%。

          

        【在研】  

        在研580種藥物治療領域分布  

        除了開發專門針對兒童的新藥之外,生物制藥公司還在測試目前獲準用于成人的許多現有藥物,以確定兒童安全有效的劑量水平和給藥途徑。目前在美國有580種用于嬰幼兒、兒童和青少年的藥物正在開發中,這些藥物處在臨床試驗或等待美國FDA審查階段。包括:  

        NO.1治療囊性纖維化在內的125種遺傳疾病的藥物。在美國,囊性纖維化影響著3萬多名兒童和成年人。  

        NO.286個癌癥治療藥物。癌癥仍然是美國1~19.7歲兒童疾病死亡的主要原因。  

        NO.375個用于治療艾滋病、耳部感染、肺炎和肝炎等傳染病的藥物。  

        NO.455種皮膚疾病藥物,包括特應性皮炎,這是一種影響美國約20%兒童的慢性疾病。  

        NO.537種用于神經系統疾病的藥物,包括可能用于癲癇的新療法。美國約有47萬兒童患有癲癇。  

        NO.626種糖尿病藥物。糖尿病在美國20歲以下人群中發病率呈上升趨勢,2002-2012年,1型糖尿病發病率每年增長1.4%,2型糖尿病發病率每年增長7.1%。  

        NO.723項精神疾病藥物和療法,包括嚴重的精神疾病,目前影響大約22.2%的美國青少年(13~18歲)。  

        NO.723項血液疾病藥物和療法,包括鐮狀細胞病和缺鐵性貧血。  

        NO.922項心血管疾病藥物,包括高血壓、高膽固醇和先天性心臟病。  

        NO.1020項用于治療呼吸系統疾病的藥物,包括治療哮喘的藥物。哮喘是美國兒童最常見的慢性疾病,受影響的兒童超過600萬。  

        NO.1119個胃腸道疾病藥物,包括炎癥性腸病、克羅恩病和潰瘍性結腸炎等。這些疾病影響著美國14萬名年齡在18歲以下的未成年人。  

        NO.1214個腎臟疾病藥物,如腎小球硬化(腎臟血管硬化)和慢性腎臟疾病等。  

        NO.1313個抗過敏藥物,包括花生過敏等。  

        NO.1412個用于與移植有關的疾病的藥物,如移植物抗宿主?。üw細胞攻擊并損害移植受者的健康細胞)等。  

        其他研究領域包括發育障礙、眼疾和肝病等。  

        兒科臨床試驗中的藥物  

        目前在研藥物治療領域包括傳染病、神經疾病、遺傳疾病和幾種癌癥,包括:  

        1.一種單克隆抗體被批準用于治療成人和12歲及以上兒童哮喘  

        目前該藥正在對6~11歲兒童進行測試。哮喘是15歲以下兒童住院的第三大原因。在嗜酸粒細胞性哮喘中,嗜酸粒細胞在肺組織中積累,并對通道內壁造成損害。  

        2.已獲批用于成人2型糖尿病的美國首個DDP-4抑制劑  

        目前正在10~17歲兒童中進行測試。這種藥物增強了腸促胰島素系統,該系統通過影響胰腺中的β細胞和α細胞來幫助調節葡萄糖。  

        3.以基因編輯技術為主的細胞療法  

        該療法通過鋅指核酸酶(ZFNs)用于鐮狀細胞病的一次性治療,它由一種含有DNA剪切酶的蛋白質組成,利用胎兒血紅蛋白修改患者自身的造血干細胞,使其產生正常形狀的紅細胞。  

        4.已獲批用于預防成人偏頭痛的一種單克隆抗體  

        目前正在開展6~17歲兒童偏頭痛的臨床試驗。該抗體結合并抑制降鈣素(CGRP)基因相關肽的活性。CGRP在神經系統中表達,在控制血管擴張和神經性疼痛信號的傳遞中起重要作用。研究表明,CGRP依賴的細胞信號通路可能參與了偏頭痛的發展途徑。因此,抗CGRP的抗體被認為有助于抑制與偏頭痛相關的細胞信號傳導過程。  

        5.一種用于17歲以下患者白血病和淋巴瘤的CAR-T療法  

        CAR-T療法利用患者自身的T細胞來識別并殺死癌變腫瘤細胞。為了進行這種治療,患者的血液被過濾去除T細胞,然后在實驗室里植入另外一種基因,針對癌細胞特有蛋白質的受體進行編碼,從而改變T細胞。然后將T細胞回輸到病人體內,與癌細胞結合并殺死癌細胞。  

        6.多巴胺/去甲腎上腺素再攝取抑制劑治療注意缺陷/多動障礙(多動癥)  

        在臨床試驗中,這種潛在的治療方法在注意力不集中和多動癥癥狀方面都有顯著改善,臨床試驗的對象包括6~12歲的兒童。  

        【已批準】  

        最近批準的兒科藥物標簽  

        1.最近,首個針對囊性纖維化患者的三聯療法獲得批準。該療法至少有一個最常見的基因突變副本,適用于12歲以上的患者。囊性纖維化跨膜傳導調節基因(CFTR)的F508del突變存在于約80%的囊性纖維化患者中。三聯療法旨在增加細胞表面缺陷CFTR蛋白的數量和功能。  

        2.一種被批準用于治療成人復雜腹腔內感染(cIAI)和復雜尿路感染(cUTI)的藥物,在完成了三次兒科臨床試驗后,獲得了FDA的批準,將標簽擴大到包括3個月及以上的兒童和嬰兒患者。這是十多年來FDA首次批準的兒童cUTI和cIAI適應癥,并解決了嚴重的健康風險的感染,特別是對脆弱和敏感的兒童患者,幾乎沒有治療選擇。  

        3.首個自體抗-CD19CAR-T細胞免疫治療被批準用于25歲以下的兒童和青年患者的B細胞游離急性淋巴細胞白血?。ˋLL)。在CAR-T免疫療法中,患者自身的T細胞經過基因改造,重新注入血液,在血液中,這些細胞可以與目標癌細胞結合并摧毀它們,同時最大限度地減少對其他非癌細胞的影響。  

        4.最近批準一種1994年首次獲批的抗凝劑用于治療一個月及以上患兒的靜脈血栓栓塞癥(VTE)。這種疾病會阻礙肺循環。靜脈血栓栓塞癥在兒童中常見,這是第一種被批準用于治療有生命危險血塊的抗凝血劑。  

        5.所有6種丙型肝炎病毒(HCV)的首次治療被批準用于12~17歲兒童。該藥物2017年首次被批準用于成人,是直接作用抗病毒藥物的一部分,可通過防止病毒繁殖,將體內的丙肝病毒數量降低到不可檢測的水平。美國大約有23,000到46,000名兒童感染丙肝病毒。  

        6.脊髓性肌萎縮癥(SMA)的第一個也是唯一一個基因療法被批準用于治療小于兩歲的兒童患者。SMA是一種罕見的遺傳性疾病,它會導致進行性肌肉無力、癱瘓,如果不及時治療,還會成為嬰兒死亡的主要原因。這種治療方法通過用潛在的單次輸注替換導致該疾病的缺陷或缺失的基因,從而解決了SMA的根本原因。  

        【挑戰】  

        兒科研究復雜性增加50%以上  

        在兒科藥物開發不斷取得進展的同時,生物制藥公司在兒科藥物研究方面仍然面臨挑戰。  

        根據塔夫茨大學藥物開發研究中心2016年的一項調查顯示,接受調查的大多數生物制藥公司都表示,自2008年以來兒科研究的復雜性增加了50%以上。復雜性增加的原因包括缺乏與年齡相適應的參與者、缺乏臨床試驗的有效終點、缺乏足夠的安全信息開始研究,以及在兒童和成人人群中疾病表現的差異。  

        四大挑戰  

        數據顯示,兒科藥物研究的挑戰主要包括:  

        挑戰1:完成一項兒科藥物開發計劃可能需要15年,而獲得成人批準的兒科標簽只需9年;  

        挑戰2:每年每個試驗點只有不到兩名兒科患者參與試驗,30%的試驗點從未登記過一名患者;  

        挑戰3:2008-2016年,大多數公司的兒科藥物開發成本至少增加了25%,近一半的公司報告說增加了50%以上;  

        挑戰4:FDA的一份報告顯示,42%的兒科試驗未能證明建立新的或擴大的兒科標簽所必需的安全性和有效性。  

        兒科藥物研發需要所有利益相關者(包括患者、研究人員和監管決策者)之間加強溝通和協作??茖W和技術的進步,包括確定個別患者對特定治療反應的新穎而強大的工具、新穎的臨床試驗設計、先進的統計方法,以及對現實世界證據的使用,為推進兒科研究和藥物開發帶來了希望。

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